Novi "fotoprekidački" lek pod oznakom KIO-301 donosi nadu pacijentima sa uznapredovalim degeneracijama mrežnjače, uključujući Retinitis Pigmentosa (RP), tako što obnavlja percepciju svetla bez obzira na specifičnu genetsku mutaciju. Rezultati rane kliničke studije, objavljeni u časopisu Nature Medicine u aprilu 2026. godine, pokazali su bezbednost i preliminarnu efikasnost leka – jedan učesnik, slep više od decenije, prijavio je da je ponovo video svetlost tokom otprilike mesec dana nakon tretmana.
Ovaj pristup koji ne zavisi od genetike razvila je kompanija Kiora Pharmaceuticals u saradnji sa istraživačima sa Univerziteta u Adelejdu i Univerziteta u Vašingtonu.
"Nakon ohrabrujućih rezultata ABACUS-1, veće, randomizovano i kontrolisano ispitivanje faze 2, ABACUS-2, sada je u toku u Australiji."
KIO-301 funkcioniše kao mali molekulski fotoprekidač dizajniran da ponovo učini preživele ganglijske ćelije mrežnjače (RGC) osetljivim na svetlost, efektivno stvarajući "rezervni sistem" kada fotoreceptori degenerišu. Lek cilja voltažno-zavisne jonske kanale unutar ovih ćelija, omogućavajući im da generišu neuralne signale kao odgovor na svetlosne stimuluse i prenesu ih do mozga.
Početno ispitivanje faze 1/2 pod nazivom ABACUS-1, sprovedeno u Australiji sa početkom doziranja u februaru 2023. godine, uključilo je šest učesnika sa kasnim stadijumom RP-a.
Genetski nezavisan pristup leka KIO-301 predstavlja ključnu prednost u složenom pejzažu naslednih bolesti mrežnjače. Sam Retinitis Pigmentosa izazvan je mutacijama u preko 150 poznatih gena, što genske terapije specifične za mutaciju čini izazovnim za mnoge pacijente.
Zaobilaženjem potrebe za funkcionalnim fotoreceptorima i direktnim aktiviranjem ganglijskih ćelija, KIO-301 nudi univerzalnu platformu lečenja potencijalno primenjivu na širok spektar pacijenata, uključujući one sa horideremijom i Štargartovom bolešću, pa čak i starosnim stanjima poput geografske atrofije i kasne faze vlažne AMD.
Ovo ispitivanje, odobreno za uključivanje 36 pacijenata sa ultra-niskim vidom ili bez percepcije svetlosti usled uznapredovalog RP-a, očekuje da počne sa doziranjem pacijenata tokom 2025. godine i rigorozno će procenjivati više doze i funkcionalna poboljšanja vida.
Kompanija Kiora Pharmaceuticals obezbedila je strateška partnerstva sa Théa Open Innovation za zajednički razvoj i komercijalizaciju, kao i opcioni ugovor sa Senju Pharmaceutical Co. Ltd. za ključna azijska tržišta.
Finansijsko zdravlje kompanije, sa 17,1 milion dolara u gotovini na kraju 2025, trebalo bi da finansira poslovanje do kraja 2027, podržavajući ove ključne naredne korake.
Put KIO-301 od fundamentalne nauke do kliničke primene ističe dugotrajan proces prevođenja nauke u kliničku praksu. Osnovni koncept molekulskih fotoprekidača pionirski su razvili naučnici poput dr Ričarda Kramera sa Univerziteta Kalifornije u Berkliju i Dirka Traunera, uz doprinose dr Rasela N.
Van Geldera sa Univerziteta u Vašingtonu. Uspeh ispitivanja ABACUS-1 i tekućeg ABACUS-2 pokazuje snažan sistem kliničkih istraživanja u Australiji, poznat po svom regulatornom okviru i istraživačkim standardima.
Dok su početni nalazi obećavajući, istraživači naglašavaju da su ovo preliminarni rezultati koji zahtevaju potvrdu u većim, kontrolisanim studijama. KIO-301 se primenjuje putem mesečnih intravitrealnih injekcija, što otvara pitanja o dugoročnoj bezbednosti i efikasnosti ponovljenog doziranja, što će biti ključni fokus tekućih i budućih ispitivanja.
Priroda obnovljenog vida, iako funkcionalno korisna, može se takođe razlikovati od prirodnog vida, slično načinu na koji kohlearni implantati obnavljaju sluh. Uprkos ovim razmatranjima, fotoprekidački pristup nudi potencijalno reverzibilan i prilagodljiv tretman, omogućavajući modifikacije doze ili prekid, kao i buduće "nadogradnje" na poboljšane preparate.
